Genel Bakış—Orak Hücre Hastalığı
Orak Hücre Hastalığı veya Orak Hücre Anemisi, kırmızı kan hücrelerinin şeklinin değiştiği bir grup kalıtsal hastalıktır. Sonuç olarak, hemoglobin seviyeleri çok düşüktür ve kan akışı bazen engellenir.
Her iki ebeveyn de mutasyona uğramış gene sahipse çocuğun etkilendiği genetik bir hastalıktır.
Yaygın olarak görülen belirtiler şunlardır:
- Anemi
- Aşırı ağrı bölümleri
- Ellerin ve ayakların şişmesi
- sık enfeksiyon
- Gecikmiş ergenlik
- Görüş problemleri
Orak Hücre Hastalığı, kan testi ile teşhis edilir ve genetik testlerle doğrulanır. Şimdiye kadar, orak hücre hastalığının tedavisi yoktur.
Bununla birlikte, bazı hastalarda durumu tersine çeviren bir tedavi vardır: hematopoietik kemik iliği nakli olarak da bilinen kök hücre tedavisi.
Bu nispeten yeni bir tedavi olmasına rağmen, FDA tarafından onaylanmıştır ve şiddetli semptomları olan hastalarda bazı heyecan verici sonuçlar göstermiştir.
Evet, doğru okudunuz!
Kök Hücre Nakli Orak Hücre Hastalığını İyileştirebilir mi? Orak Hücre Hastalığında Kök Hücre Nakli İşe Yarar mı?
Kısa cevap evet, öyle. Donör kök hücreler kullanılarak bu durum tersine çevrildi ve hastalar sağlıklı bir yaşam sürmeye devam etti.
Şimdi nasıl çalıştığını merak ettiğinize eminiz.
Bu soruyu cevaplamak için önce kök hücrenin ne olduğunu anlayalım.
Kök hücre , vücudumuzda bulunan ve herhangi bir dokuya farklılaşabilen olgunlaşmamış bir hücredir. Bu kök hücreler genellikle kemik iliğinde bulunur.
Kök hücreler, orak hücre hastalığından etkilenen hastalarda, sonunda tüm hasarlı hücrelerin yerini alan yeni kırmızı kan hücrelerinin oluşumunu tetikler.
Kulağa ilgi çekici geliyor, değil mi?
Orak Hücre Hastalığının Tedavisinde Kullanılan Kök Hücre Nakli Türleri
Kök hücreler vücudumuzun birçok yerinde mevcuttur. Orak hücre hastalığının tedavisinde en etkili olanlar kemik iliğinde bulunan hematopoietik kök hücrelerdir.
Orak hücre hastalığı için allojenik kök hücre nakli tercih edilir. Donör, bu işleme hak kazanmak için hasta ile aynı kan ve doku tipine sahip olmalıdır.
Bazı durumlarda hastanın kendi hücreleri de bu işlem için kullanılmış ancak sonuçlar iç açıcı olmamıştır.
Orak Hücreli Anemi için Kök Hücre Naklinin Faydaları ve Riskleri
Her tıbbi prosedür gibi, bunun da kendi yararları ve riskleri vardır.
FAYDALAR | RİSKLER |
|
|
Faydalar risklerden ağır basmıyor mu?
uygunluk
Orak hücre için kök hücre nakli için iyi bir aday olup olmadıkları nasıl kontrol edilir?
Öncelikle birkaç faktörün dikkate alınması gerektiğinden, bu soruyu en iyi cevaplayacak kişi doktorunuzdur.
Ancak, başlamanız için genel bir gereksinimler listesi hazırladık:
- Genetik testler ile doğrulanmış tanı
- Bazı ciddi semptomları olmalı
- Optimal işleyen organlara sahip olmalıdır
- Son otuz gün içerisinde kök hücre nakli yapılmamış olması
- Organ nakli öyküsü veya başka önemli tıbbi sorunları olmamalıdır.
Orak hücre için kök hücre nakli çoğunlukla hastalıktan ciddi komplikasyonları olan on altı yaşından küçük çocuklara yapılır.
Yetişkinler için, tedaviden kaynaklanan risk şansı yaş ilerledikçe arttığı için önerilmemektedir. Ancak, yakında yetişkinler için kök hücre naklini başarılı bir gerçeklik haline getirebilecek yeni yöntemler üzerine araştırmalar devam etmektedir.
Kök Hücre Nakli İle Tedavi Edilen Orak Hücre Hastalığı Türleri
Birkaç orak hücre hastalığı türü vardır ve bunların neredeyse tamamı kök hücre nakli ile başarılı bir şekilde tedavi edilmiştir.
Nasıl soruyorsun?
Aşağıdaki tabloda sizin için hepsini ortaya koyduk.
Orak Hücre Hastalığı Türü | Kök Hücreler Nasıl Yardımcı Olur? |
Hemoglobin SS Hastalığı |
|
Hemoglobin SC Hastalığı |
|
Hemoglobin SB+ (beta) Talasemi |
|
Orak Hücre Hastalığı için Kök Hücre Nakli Prosedürü
Bir kök hücre nakli planlıyorsanız, prosedür hakkında bilgi edinmek ilginizi çekebilir, değil mi?
Orak hücre hastalığında kök hücre nakli kulağa ürkütücü gelse de aslında oldukça basit bir işlemdir.
1. Adım: Koşullandırma |
|
Adım 2: Kök hücrelerin çıkarılması |
|
3. Adım: Kök hücrelerin hazırlanması |
|
Adım 4: Kök hücre nakli |
|
Gördüğünüz gibi, tüm prosedür sadece yaklaşık sekiz ila dokuz saat sürer.
Ancak daha iyi hasta konforu için iki veya üç güne yayılmıştır. İşlemden sonra bir hafta hastanede kalmanız da gerekebilir.
Orak Hücre Hastalığı İçin Kök Hücre Nakli Sonrası Neler Beklenmeli?
İşlem tamamlandıktan sonra ne olacağı konusunda endişeli misiniz?
İşleminizden bir hafta veya on gün sonra günlük aktivitelerinize devam edebileceğinizi bilmek sizi mutlu edecektir.
İşlemden hemen sonra baş ağrısı veya mide bulantısı hissedebilirsiniz. Ancak bu geçicidir ve birkaç saat içinde kendiliğinden düzelir. Herhangi bir klinik çalışmada uzun vadeli hiçbir yan etki bildirilmemiştir, bu da bunu tamamen güvenli bir prosedür haline getirmektedir.
Bu noktada hala kemoterapinin yan etkilerini hissediyor olabileceğinizi burada belirtmeliyiz. Ayrıca, mide bulantısı ve kusma gibi yan etkileri olabilen bağışıklık sistemini baskılayıcı ilaçları bir süre kullanmanız istenecektir.
Bu nedenle, kök hücre tedavisinin herhangi bir yan etkisi yokken, kemoterapinin yan etkileri kesinlikle birkaç hafta boyunca kendinizi mutsuz hissetmenize neden olabilir. Şiddetli vakalarda, uzmanınız size semptomatik rahatlama için bir reçete yazacaktır.
Sonuçlar
Kök hücre tedavisi, nakilden yaklaşık üç ila dört hafta sonra olumlu sonuçlar vermeye başlar. Kök hücreler, ilk prosedürden sonra bir yıla kadar yeni kırmızı kan hücreleri oluşturmaya devam eder.
Bu süre zarfında semptomlarınızda ve laboratuvar sonuçlarınızda istikrarlı bir iyileşme göreceksiniz.
Bekleyebilirsin:
- Kansızlık ve ağrı şiddetinde azalma
- Kan testlerinizde daha iyi hemoglobin seviyeleri
- Kan yaymanızdaki kırmızı kan hücrelerinin gelişmiş şekli
Maalesef bu sonuçlar henüz kalıcı değil. Nakilinizi birkaç yıl sonra tekrarlamanız gerekebilir. Ancak, bu yalnızca ciddi belirtiler gösteriyorsanız yapılır.
Orak Hücre Hastalığında Kök Hücre Naklinin Başarı Oranları
Tedavinin başarı oranını merak mı ediyorsunuz?
Şimdiye kadar, orak hücre hastalığının tedavisi yoktur. Bu durumun başarı oranı, prosedürden sonraki dört yıllık bir yaşam beklentisi ile ölçülür.
Çocuklarda bu işlemin başarı oranı şaşırtıcı bir şekilde %91'dir ! Erişkinlerde bu oran biraz düşerek %85'e kadar çıkar.
Ya Orak Hücre Hastalığı İçin Kök Hücre Nakli İşe Yaramazsa?
Vakaların yaklaşık %15'inde kök hücre nakli işe yaramaz ve kemik iliği kusurlu kırmızı kan hücreleri üretmeye devam eder.
Bu %15'e düşersen ne olur diye endişeleniyor musun?
Bu gibi durumlarda kök hücre döngüsü tekrarlanabilir. Bununla birlikte, bu yalnızca hematoloğunuz tarafından kapsamlı bir analizden sonra yapılabilir. Yeni nakilden önce bir tur daha kemoterapi almak için yeterince formda olmanız gerekiyor.
Hastaların yaklaşık% 22'si de bir nüks gösterir. Agresif vakalarda, nüks, nakilden sonraki altı ay içinde ortaya çıkar. Birkaç vakada, işlemden bir veya iki yıl sonra nüks görülür.
Kök hücre nakli şu anda orak hücre hastalığını tersine çevirebilecek tek tedavi olduğundan, bu noktada bir döngüyü tekrarlamak akıllıca olacaktır.
Orak Hücre Hastalığı İçin Kök Hücre Nakli Maliyeti
Bir kök hücre nakli banka hesabımı nasıl etkiler?
Bu, herhangi bir tıbbi tedavi için en kritik sorulardan biridir.
Orak hücre maliyeti için kök hücre nakli, durumunuzun ciddiyeti, uzmanlık ücretleriniz ve tedaviniz için seçtiğiniz tesis gibi çeşitli faktörlere bağlıdır.
Hindistan'da, bu tedavi sizi 7000 ila 30.000 USD geri alacaktır. Bu maliyet, hastanede kalış sürenizi ve tüm teşhis testlerini içerir. Buna karşılık, aynı tedavinin ABD'de 50.000 USD'ye kadar maliyeti var!
İyi haber şu ki, bu prosedür FDA tarafından onaylandığından, birkaç sağlık sigortası maliyetin bir kısmını veya tamamını karşılamaya başladı. Ancak bu hizmeti sunan sigorta şirketlerinin sayısı şu anda sınırlı.
Orak Hücreli Anemi için Kök Hücre Naklinin Bugününü ve Gelecekteki Kapsamını ve Zorluklarını Açıklayan Bir Araştırma
Orak hücre kök hücre nakli son otuz yılda çok yol kat etti. Uzun süreli hayatta kalma oranı %25'ten %90'a yükseldi.
Kök hücre tedavisi de bu durumu tersine çevirebilecek tek tedavidir. Ancak, birkaç zorluk hala var.
Araştırmacıların hala nüks oranlarını azaltmak için çalışmaları gerekiyor. Kök hücrelerin veriliş yönteminde ve kullanılan kök hücre tipinde de ele alınması gereken bazı tutarsızlıklar vardır.
Bununla birlikte, kök hücre tedavisinin bir gün orak hücre hastalığını tedavi etme potansiyeli var ve bu gelişmeleri kesinlikle ilgiyle izleyeceğiz.
Kök hücre tedavisinin durumunuz için doğru tedavi olduğunu düşünüyor musunuz?
Referans:
https://www.ncbi.nlm.nih.gov