تحدث حالة نادرة تُعرف باسم اعتلال عضلة القلب الضخامي الانسدادي (oHCM) بسبب سماكة عضلة القلب. الحاجز ، جدار القلب الذي يفصل بين الجانبين الأيمن والأيسر ، هو المكان الذي يحدث فيه بشكل أساسي. يتم إعاقة تدفق الدم من القلب إلى باقي الجسم بسبب الانسداد.
على الرغم من أن OHCM يمكن أن ينتج عنه أعراض حادة وحتى الموت ، إلا أن شدته تختلف. تتمثل الأعراض الرئيسية في الخفقان وضيق التنفس ووذمة الأطراف وانخفاض القدرة على ممارسة الرياضة. الحالة لها تأثير سلبي كبير على الحياة اليومية ونوعية الحياة.
أكثر أمراض القلب والأوعية الدموية الوراثية انتشارًا هو اعتلال عضلة القلب الضخامي. يتأثر واحد من كل 500 شخص حول العالم به. في الهند ، كان هناك 2.4 مليون شخص يعانون من HCM بحلول عام 2017 ، وفقًا للتقديرات.
المزيد عن اعتلال عضلة القلب الضخامي
حصل Mavacamten (Camzyos) ، وهو دواء لعلاج اعتلال عضلة القلب الضخامي الانسدادي ، على موافقة إدارة الأغذية والعقاقير (FDA). أظهر البالغون المصابون بأعراض من اعتلال عضلة القلب الضخامي الانسدادي من الدرجة الثانية والثالثة لجمعية نيويورك للقلب (NYHA) تحسنًا في القدرات الوظيفية والأعراض بعد استخدام mavacamten.
Mavacamten هو مثبط خيفي لميوسين القلب. في أبريل 2022 ، وافقت إدارة الغذاء والدواء الأمريكية على هذا العلاج الجديد لاعتلال عضلة القلب. Mavacamten هو المانع الأول والوحيد الخيفي والقابل للانعكاس المرخص من قبل إدارة الغذاء والدواء (FDA) للأفراد الذين يعانون من HCM الانسدادي المصحوب بأعراض. تمت الموافقة على جرعات 2.5 مجم و 5 مجم و 10 مجم و 15 مجم من قبل إدارة الغذاء والدواء.
حققت تجربة EXPLORER-HCM في فعالية وسلامة mavacamten لعلاج NYHA class II-III oHCM. تم تعيين المشاركين البالغين في التجربة بشكل عشوائي إما على mavacamten أو دواء وهمي لمدة 30 أسبوعًا. بعد الدراسة ، أظهر 37 ٪ من أولئك الذين تلقوا mavacamten تحسنًا في نقطة النهاية لتقييم القدرة على التمرين والأعراض ، مقابل 17 ٪ من أولئك الذين تلقوا العلاج الوهمي.
نتائج تجربة EXPLORER-HCM
تم استخدام البيانات من تجربة المرحلة 3 EXPLORER-HCM لدعم الموافقة . كان هناك 251 مريضا في المحاكمة. كشفت نتائج التجربة أن mavacamten كان لها تأثير علاجي كبير. كانت التحسينات في الأعراض والحالة الوظيفية ونوعية الحياة مهمة سريريًا. تم تحسين قدرة mavacamten لتقليل انسداد البطين الأيسر بالمثل. كانت جميع نقاط النهاية الأولية والثانوية راضية ، وفقًا للمحققين.
أفاد العديد من المشاركين في التجربة السريرية الذين كانوا يستخدمون mavacamten بتحسن تحمل التمرين وانخفاض ضيق التنفس أثناء تناول الدواء. أظهر قياس القدرة على التمرين والأعراض تحسنًا في 37 بالمائة من الأشخاص الذين خضعوا للتجربة الذين تلقوا mavacamten. وبالمقارنة ، ضمت مجموعة الدواء الوهمي 17٪ من الأفراد. وفقًا للتجارب ، أدى الدواء إلى تحسين نوعية وكمية الحياة مقارنةً بالدواء الوهمي.
معلومات السلامة
تباع Mavacamten تحت الاسم التجاري Camzyos. يوجد صندوق أسود يحذر من خطر الإصابة بقصور القلب على ملصق Camyzos. تقلص عضلة القلب عند تناول الدواء. قد يؤدي هذا إلى فشل القلب أو إيقاف عمل البطينين تمامًا. يزيد Camzyos من خطر الإصابة بفشل القلب ويقلل من تقلص عضلة القلب لدى المرضى الذين يعانون من حالات مصاحبة رئيسية ، بما في ذلك الالتهابات الشديدة أو عدم انتظام ضربات القلب.
يجب متابعة المرضى الذين يتلقون Camzyos بتخطيط صدى القلب بسبب المخاطر المحتملة لفشل القلب. يجب على المرضى أيضًا تجنب الأدوية التي لا تستلزم وصفة طبية والتي تؤثر على التمثيل الغذائي في كامزيوس.
لا يمكن الوصول إلى Camzyos إلا من خلال برنامج مقيد يسمى Camzyos لتقييم المخاطر واستراتيجية التخفيف. ويرجع ذلك إلى احتمال حدوث قصور في القلب مصحوب بأعراض أو مهدد للحياة أثناء أو بعد تناول الدواء. يساهم برنامج REMS في الاستخدام الآمن عن طريق الحد من مخاطر قصور القلب الناجم عن ضعف تقلص عضلة القلب.
مرجع:
