Eine seltene Erkrankung, die als obstruktive hypertrophe Kardiomyopathie (oHCM) bekannt ist, wird durch die Verdickung des Herzmuskels verursacht. Das Septum, die Herzwand, die seine rechte und linke Seite trennt, ist der Ort, an dem es hauptsächlich auftritt. Der Blutfluss vom Herzen zum Rest des Körpers wird durch obstruktive HCM behindert.
Obwohl oHCM schwere Symptome und sogar den Tod hervorrufen kann, variiert der Schweregrad. Die Hauptsymptome sind Herzrasen, Atemnot, Gliederödeme und eine verminderte Belastbarkeit. Die Erkrankung hat einen erheblichen negativen Einfluss auf das tägliche Leben und die Lebensqualität.
Die häufigste erbliche Herz-Kreislauf-Erkrankung ist die hypertrophe Kardiomyopathie. Einer von 500 Menschen weltweit ist davon betroffen. Schätzungen zufolge gab es in Indien bis 2017 2,4 Millionen HCM-Kranke.
Mehr über hypertrophe Kardiomyopathie
Mavacamten (Camzyos), ein Medikament zur Behandlung der obstruktiven hypertrophen Kardiomyopathie, hat die FDA-Zulassung erhalten. Erwachsene mit symptomatischer obstruktiver hypertropher Kardiomyopathie (HCM) der Klassen II-III der New York Heart Association (NYHA) haben nach der Anwendung von Mavacamten eine Verbesserung der funktionellen Kapazität und der Symptome gezeigt.
Mavacamten ist ein allosterischer Inhibitor von Herzmyosin. Im April 2022 hat die FDA diese neue Behandlung für Kardiomyopathie zugelassen. Mavacamten ist der erste und einzige allosterische und reversible Inhibitor, der von der FDA für Personen mit symptomatischer obstruktiver HCM zugelassen wurde. Die Dosierungen von 2,5 mg, 5 mg, 10 mg und 15 mg wurden von der FDA zugelassen.
Die EXPLORER-HCM-Studie untersuchte die Wirksamkeit und Sicherheit von Mavacamten zur Behandlung von oHCM der NYHA-Klassen II-III. Erwachsene Studienteilnehmer wurden nach dem Zufallsprinzip 30 Wochen lang entweder Mavacamten oder einem Placebo zugeteilt. Nach der Studie zeigten 37 % der Patienten, die Mavacamten erhielten, eine Verbesserung bei einem Endpunkt zur Beurteilung der körperlichen Leistungsfähigkeit und der Symptome, im Gegensatz zu 17 % der Patienten, die ein Placebo erhielten.
Ergebnisse der EXPLORER-HCM-Studie
Daten aus der Phase-3-Studie EXPLORER-HCM wurden verwendet, um die Zulassung zu unterstützen . Es gab 251 Patienten in der Studie. Die Ergebnisse der Studie zeigten, dass Mavacamten eine signifikante therapeutische Wirkung hatte. Verbesserungen der Symptome, des Funktionsstatus und der Lebensqualität waren klinisch signifikant. Die Fähigkeit von Mavacamten, die linksventrikuläre Blockade zu reduzieren, wurde in ähnlicher Weise verbessert. Alle primären und sekundären Endpunkte waren laut den Ermittlern erfüllt.
Zahlreiche Teilnehmer der klinischen Studie, die Mavacamten einnahmen, berichteten während der Einnahme des Medikaments von einer verbesserten Belastungstoleranz und einer verringerten Atemnot. Eine Messung der körperlichen Leistungsfähigkeit und der Symptome zeigte eine Verbesserung bei 37 Prozent der Studienteilnehmer, die Mavacamten erhielten. Im Vergleich dazu hatte die Placebo-Gruppe 17 % der Personen. Laut den Studien verbesserte das Medikament die Lebensqualität und -quantität im Vergleich zum Placebo.
Sicherheitsinformation
Mavacamten wird unter dem Markennamen Camzyos vertrieben. Auf dem Etikett von Camyzos befindet sich ein schwarzer Kasten, der vor der Gefahr einer Herzinsuffizienz warnt. Der Herzmuskel zieht sich bei der Einnahme von Mavacamten weniger zusammen. Dies kann zu einer Herzinsuffizienz führen oder die Herzkammern vollständig außer Funktion setzen. Camzyos erhöht das Risiko einer Herzinsuffizienz und reduziert die Herzmuskelkontraktion bei Patienten mit schweren gleichzeitig auftretenden Erkrankungen, einschließlich schwerer Infektionen oder Arrhythmien.
Patienten, die Camzyos erhalten, müssen aufgrund des potenziellen Risikos einer Herzinsuffizienz mit Echokardiogrammen überwacht werden. Die Patienten müssen auch rezeptfreie und verschreibungspflichtige Medikamente vermeiden, die den Stoffwechsel von Camzyos beeinflussen.
Camzyos ist nur über ein eingeschränktes Programm namens Camzyos Risk Evaluation and Mitigation Strategy zugänglich. Dies liegt an der Möglichkeit, während oder nach der Einnahme von Arzneimitteln eine symptomatische oder lebensbedrohliche Herzinsuffizienz zu entwickeln. Das REMS-Programm trägt zur sicheren Anwendung bei, indem es die Gefahr einer Herzinsuffizienz aufgrund einer geschwächten Herzmuskelkontraktion verringert.
Referenz:
