Une maladie rare connue sous le nom de cardiomyopathie hypertrophique obstructive (oHCM) est provoquée par l'épaississement du muscle cardiaque. Le septum, la paroi cardiaque qui divise ses côtés droit et gauche, est l'endroit où il se produit principalement. Le flux sanguin du cœur vers le reste du corps est entravé par une HCM obstructive.
Bien que l'oHCM puisse produire des symptômes graves et même la mort, sa gravité varie. Les principaux symptômes sont des palpitations, un essoufflement, un œdème des membres et une capacité réduite à faire de l'exercice. La condition a une influence négative considérable sur la vie quotidienne et la qualité de vie.
La maladie cardiovasculaire héréditaire la plus répandue est la cardiomyopathie hypertrophique. Une personne sur 500 dans le monde en est affectée. En Inde, il y avait 2,4 millions de personnes souffrant de HCM en 2017, selon les estimations.
En savoir plus sur la cardiomyopathie hypertrophique
Mavacamten (Camzyos), un médicament pour le traitement de la cardiomyopathie hypertrophique obstructive, a reçu l'approbation de la FDA. Les adultes atteints de cardiomyopathie hypertrophique obstructive (HCM) symptomatique de classe II-III de la New York Heart Association (NYHA) ont montré des améliorations de la capacité fonctionnelle et des symptômes après l'utilisation de mavacamten.
Le mavacamten est un inhibiteur allostérique de la myosine cardiaque. En avril 2022, la FDA a approuvé ce nouveau traitement pour la cardiomyopathie. Mavacamten est le premier et le seul inhibiteur allostérique et réversible autorisé par la FDA pour les personnes atteintes de CMH obstructive symptomatique. Les dosages de 2,5 mg, 5 mg, 10 mg et 15 mg ont été approuvés par la FDA.
L'essai EXPLORER-HCM a étudié l'efficacité et l'innocuité du mavacamten pour traiter l'oHCM de classe NYHA II-III. Les participants adultes à l'essai ont été assignés au hasard à du mavacamten ou à un placebo pendant 30 semaines. Après l'étude, 37 % de ceux qui ont reçu du mavacamten ont montré une amélioration sur un critère d'évaluation évaluant la capacité d'exercice et les symptômes, contre 17 % de ceux qui ont reçu un placebo.
Résultats de l'essai EXPLORER-HCM
Les données de l'essai de phase 3 EXPLORER-HCM ont été utilisées pour étayer l' approbation . Il y avait 251 patients dans l'essai. Les résultats de l'essai ont révélé que le mavacamten avait un impact thérapeutique significatif. Les améliorations des symptômes, de l'état fonctionnel et de la qualité de vie étaient cliniquement significatives. La capacité de mavacamten à réduire le blocage ventriculaire gauche a été améliorée de manière similaire. Tous les critères d'évaluation primaires et secondaires, selon les enquêteurs, ont été satisfaits.
De nombreux participants à l'essai clinique qui utilisaient le mavacamten ont signalé une amélioration de la tolérance à l'exercice et une diminution de l'essoufflement pendant la prise du médicament. Une mesure de la capacité d'exercice et des symptômes a montré une amélioration chez 37% des sujets de l'essai qui ont reçu du mavacamten. Comparativement, le groupe placebo comptait 17% des individus. Selon les essais, le médicament a amélioré la qualité et la durée de vie par rapport au placebo.
Information de sécurité
Mavacamten est vendu sous la marque Camzyos. Une boîte noire mettant en garde contre le danger d'insuffisance cardiaque est présente sur l'étiquette de Camyzos. Le muscle cardiaque se contracte moins lors de la prise de mavacamten. Cela peut entraîner une insuffisance cardiaque ou arrêter complètement le fonctionnement des ventricules. Camzyos augmente le risque d'insuffisance cardiaque et réduit la contraction du muscle cardiaque chez les patients présentant des affections concomitantes majeures, notamment des infections graves ou des arythmies.
Les patients recevant Camzyos doivent être suivis par des échocardiogrammes en raison du risque potentiel d'insuffisance cardiaque. Les patients doivent également éviter les médicaments en vente libre et sur ordonnance affectant le métabolisme de Camzyos.
Camzyos n'est accessible que par le biais d'un programme restreint appelé Stratégie d'évaluation et d'atténuation des risques Camzyos. Cela est dû à la possibilité de développer une insuffisance cardiaque symptomatique ou potentiellement mortelle pendant ou après la prise de médicaments. Le programme REMS contribue à une utilisation sûre en réduisant le risque d'insuffisance cardiaque provoquée par une contraction affaiblie du muscle cardiaque.
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