एक दुर्लभ स्थिति जिसे ऑब्सट्रक्टिव हाइपरट्रॉफिक कार्डियोमायोपैथी (ओएचसीएम) के रूप में जाना जाता है, हृदय की मांसपेशियों के मोटे होने के कारण होती है। सेप्टम, दिल की दीवार जो इसके दाएं और बाएं पक्षों को विभाजित करती है, वह मुख्य रूप से होती है। हृदय से शरीर के बाकी हिस्सों में रक्त का प्रवाह अवरोधक HCM द्वारा बाधित होता है।
हालांकि ओएचसीएम गंभीर लक्षण और यहां तक कि मौत भी पैदा कर सकता है, लेकिन इसकी गंभीरता अलग-अलग होती है। मुख्य लक्षण हैं धड़कन, सांस फूलना, अंगों में सूजन और व्यायाम करने की क्षमता में कमी। स्थिति का दैनिक जीवन और जीवन की गुणवत्ता पर काफी नकारात्मक प्रभाव पड़ता है।
सबसे प्रचलित वंशानुगत हृदय रोग हाइपरट्रॉफिक कार्डियोमायोपैथी है। दुनिया भर में 500 में से एक व्यक्ति इससे प्रभावित होता है। अनुमान के मुताबिक, 2017 तक भारत में 2.4 मिलियन एचसीएम पीड़ित थे।
हाइपरट्रॉफिक कार्डियोमायोपैथी के बारे में अधिक
ऑब्सट्रक्टिव हाइपरट्रॉफिक कार्डियोमायोपैथी के इलाज के लिए एक दवा मावाकैमटेन (कैम्ज़ियोस) को एफडीए की मंजूरी मिल गई है। रोगसूचक न्यू यॉर्क हार्ट एसोसिएशन (एनवाईएचए) वर्ग II-III ऑब्सट्रक्टिव हाइपरट्रॉफिक कार्डियोमायोपैथी (एचसीएम) वाले वयस्कों ने मेवाकैमटेन का उपयोग करने के बाद कार्यात्मक क्षमता और लक्षणों में सुधार दिखाया है।
मैवाकैमटेन कार्डियक मायोसिन का एलोस्टेरिक अवरोधक है। अप्रैल 2022 में, FDA ने कार्डियोमायोपैथी के लिए इस नए उपचार को मंजूरी दी। Mavacamten रोगसूचक प्रतिरोधी HCM वाले व्यक्तियों के लिए FDA द्वारा लाइसेंस प्राप्त पहला और एकमात्र एलोस्टेरिक और प्रतिवर्ती अवरोधक है। एफडीए द्वारा 2.5 मिलीग्राम, 5 मिलीग्राम, 10 मिलीग्राम और 15 मिलीग्राम की खुराक को मंजूरी दी गई थी।
एक्सप्लोरर-एचसीएम परीक्षण ने एनवाईएचए वर्ग II-III ओएचसीएम के इलाज के लिए मेवाकैमटेन की प्रभावकारिता और सुरक्षा की जांच की। परीक्षण में वयस्क प्रतिभागियों को यादृच्छिक रूप से 30 सप्ताह के लिए या तो मेवाकैम्टेन या प्लेसिबो दिया गया था। अध्ययन के बाद, मेवाकैमटेन प्राप्त करने वालों में से 37% ने प्लेसबो प्राप्त करने वालों में से 17% के विपरीत, व्यायाम क्षमता और लक्षणों का आकलन करने वाले समापन बिंदु पर सुधार दिखाया।
एक्सप्लोरर-एचसीएम परीक्षण के निष्कर्ष
अनुमोदन का समर्थन करने के लिए चरण 3 एक्सप्लोरर-एचसीएम परीक्षण से डेटा का उपयोग किया गया था । ट्रायल में 251 मरीज थे। परीक्षण के निष्कर्षों से पता चला कि mavacamten का एक महत्वपूर्ण चिकित्सीय प्रभाव था। नैदानिक रूप से लक्षणों, कार्यात्मक स्थिति और जीवन की गुणवत्ता में सुधार महत्वपूर्ण थे। बाएं वेंट्रिकुलर ब्लॉकेज को कम करने के लिए मेवाकैमटेन की क्षमता को इसी तरह बढ़ाया गया था। जांचकर्ताओं के अनुसार, सभी प्राथमिक और द्वितीयक समापन बिंदु संतुष्ट थे।
क्लिनिकल परीक्षण में कई प्रतिभागियों ने, जो मेवाकैमटेन का उपयोग कर रहे थे, ने दवा लेने के दौरान व्यायाम की सहनशीलता में सुधार और सांस लेने में कमी की सूचना दी। व्यायाम क्षमता और लक्षणों के एक उपाय ने 37 प्रतिशत परीक्षण विषयों में सुधार दिखाया, जिन्हें मेवाकैमटेन प्राप्त हुआ। तुलनात्मक रूप से, प्लेसीबो समूह में 17% व्यक्ति थे। परीक्षणों के अनुसार, प्लेसीबो की तुलना में दवा ने जीवन की गुणवत्ता और मात्रा में सुधार किया।
सुरक्षा जानकारी
मावाकैमटेन को कैम्ज़ियोस ब्रांड नाम से बेचा जाता है। दिल की विफलता के खतरे के बारे में चेतावनी देने वाला एक ब्लैक बॉक्स Camyzos के लेबल पर मौजूद है। मेवाकैमटेन लेने पर हृदय की मांसपेशियां कम सिकुड़ती हैं। इसका परिणाम कार्डियक विफलता हो सकता है या वेंट्रिकल्स को काम करने से पूरी तरह से रोक सकता है। Camzyos दिल की विफलता के जोखिम को बढ़ाता है और गंभीर संक्रमण या अतालता सहित प्रमुख सह-परिस्थितियों वाले रोगियों में हृदय की मांसपेशियों के संकुचन को कम करता है।
दिल की विफलता के संभावित जोखिम के कारण कैम्ज़ियोस प्राप्त करने वाले मरीजों को इकोकार्डियोग्राम के साथ पालन किया जाना चाहिए। मरीजों को कैम्ज़ियोस के चयापचय को प्रभावित करने वाली ओवर-द-काउंटर और प्रिस्क्रिप्शन दवाओं से भी बचना चाहिए।
Camzyos को केवल Camzyos जोखिम मूल्यांकन और शमन रणनीति नामक प्रतिबंधित कार्यक्रम के माध्यम से ही एक्सेस किया जा सकता है। यह दवा लेने के दौरान या बाद में रोगसूचक या जानलेवा दिल की विफलता के विकास की संभावना के कारण है। आरईएमएस कार्यक्रम कमजोर हृदय की मांसपेशियों के संकुचन के कारण दिल की विफलता के खतरे को कम करके सुरक्षित उपयोग में योगदान देता है।
संदर्भ: