genel bakış
Lou Gehrig hastalığı olarak da adlandırılan Amyotrofik Lateral Skleroz (ALS). Global tahminlere göre, ALS'nin yıllık insidansı ve prevalansı sırasıyla 100.000'de 4 ila 6 ve 100.000'de 3 ila 5'tir. ALS'nin normal başlangıç yaşı 55 ila 65'tir. Tüm ALS vakalarının %10'u hastalığı ebeveynlerinden miras almış kişilerdir. Erkeklerin kadınlara oranı 2:1'dir.
Nadir Hastalıklar ve Bozukluklar Araştırma Vakfı (FRRDD), Hindistan'da 100.000 kişi başına 5 ALS vakası olduğunu tahmin ediyor.
ALS ciddi bir hastalıktır; bu nedenle, ALS için hastalıktan mustarip insanların yaşamlarını uzatabilecek yeni bir tedavi bulunmasına mutlak bir ihtiyaç vardır.
Ulusal Nörolojik Bozukluklar ve İnme Enstitüsü (NINDS) ve diğer kuruluşlar, bu yıkıcı hastalığa ilişkin anlayışımızı ilerletmek ve etkili tedaviler bulmak için özenle çalışıyor.
ALS ile ilgili tıp alanındaki son gelişmelere bir göz atalım!!
29 Eylül 2022'de FDA, ALS için yeni bir ilacı onayladı. Relyvrio , yeni ALS ilacıdır. Sodyum fenilbutirat ve taurursodiol olmak üzere iki ilacın bir kombinasyonudur. İlaç, klinik deneyler sırasında insanlar arasında genel hayatta kalma oranını artırdı.
Relyvrio'nun ALS'yi nasıl iyileştireceğini merak ediyor musunuz? Öğrenmek için okumaya devam edin!!
Relyvrio çalışması nasıl çalıştı?
ALS'li kişiler yavaş yavaş yürüme, hareket etme, yutkunma veya nefes alma yeteneklerini kaybederler. ALS'li kişilerin yaklaşık yüzde 80'i, hastalığın başlamasından sonraki iki ila beş yıl içinde hayatını kaybediyor. Yeni tedavi henüz bir tedavi değil. Toz haline getirilen karışım su ile birleştirilerek tüketilir veya bir besleme tüpünden alınır. ALS'den zarar gören beyin ve omurilik sinir hücrelerini koruyarak hastalığın ilerlemesini durdurmayı amaçlar.
Relyvrio, Amylyx Pharmaceuticals tarafından Cambridge, Massachusetts'te üretilmiştir. Onay, 3 Eylül 2020'de The New England Journal of Medicine'de yayınlanan çok merkezli faz 2 klinik çalışması CENTAUR'un bulgularına dayanmaktadır. Altı aylık, randomize, plasebo kontrollü araştırmaya ALS'li 137 kişi katıldı. Bundan sonra, açık etiketli bir uzatma ve uzun vadeli takip aşaması yapıldı. Sonuçlar, FDA'nın onayladığı yeni ALS deneysel tedavisinin hastaların ömrünü en az beş ila altı ay uzatabileceğini gösterdi.
Herhangi bir ilaç almadan önce yan etkilerini okuyun! Doktorunuzun reçete ettiği ilaç dozu, durumunuzun sıklığı ve şiddeti ve diğer sağlık sorunları dahil olmak üzere çeşitli faktörlere bağlıdır. Bu nedenle herhangi bir ilaç almadan önce daima doktorunuza danışmanız önerilir. Daha fazla bilgi edinmek için okumaya devam edin.
Relyvrio ile ilişkili herhangi bir yan etki var mı?
Sonuçlara göre, en sık bildirilen yan etkiler ishal, mide bulantısı, aşırı tükürük salgısı ve karın ağrısı gibi gastrointestinal sorunlardı.
Ancak insanlar arasındaki tolerans düzeyine bakıldığında FDA, ilacın ALS tedavisi için güvenli olduğu sonucuna varmıştır.
Avantajı, ALS hastalarının bu yeni ilacı diğer ALS ilaçları ile birlikte tüketebilmeleridir. Bu gerçek, araştırmacılara bu ilaçları birleştirmenin ALS'li insanlar için bir çözüm sağlayabileceği umudunu veriyor.
Relyvrio'nun maliyeti nedir?
İlaç üreticisi Amylyx, her şeyi göz önünde bulundurarak, ilacın yaklaşık 12.504,24 ABD dolarına veya yıllık yaklaşık 158.000 ABD dolarına mal olacağını söyledi.
ALS sigortası olan kişiler için, Amylyx onlara daha düşük ek ödeme sağlayacaktır.
Referanslar:
https://www.ninds.nih.gov/news-events
https://www.everydayhealth.com/als/
https://www.npr.org/sections/health-shots
https://www.washingtonpost.com/health/
