Obstrüktif hipertrofik kardiyomiyopati (oHCM) olarak bilinen nadir bir durum, kalp kasının kalınlaşmasıyla ortaya çıkar. Sağ ve sol taraflarını ayıran kalp duvarı olan septum, esas olarak meydana geldiği yerdir. Kalpten vücudun geri kalanına kan akışı, obstrüktif HCM tarafından engellenir.
oHCM ciddi semptomlara ve hatta ölüme yol açabilse de şiddeti değişir. Ana semptomlar çarpıntı, nefes darlığı, uzuv ödemi ve egzersiz yapma yeteneğinde azalmadır. Durumun günlük yaşam ve yaşam kalitesi üzerinde önemli ölçüde olumsuz etkisi vardır.
En yaygın kalıtsal kardiyovasküler hastalık hipertrofik kardiyomiyopatidir. Dünya çapında 500 kişiden biri bundan etkileniyor. Tahminlere göre, Hindistan'da 2017 yılına kadar 2,4 milyon HCM hastası vardı.
Hipertrofik kardiyomiyopati hakkında daha fazla bilgi
Obstrüktif hipertrofik kardiyomiyopati tedavisi için bir ilaç olan Mavacamten (Camzyos) FDA onayı almıştır. Semptomatik New York Kalp Derneği (NYHA) sınıf II-III obstrüktif hipertrofik kardiyomiyopatisi (HCM) olan yetişkinler, mavacamten kullandıktan sonra fonksiyonel kapasite ve semptomlarda iyileşmeler göstermiştir.
Mavacamten, kardiyak miyozin allosterik bir inhibitörüdür. Nisan 2022'de FDA, kardiyomiyopati için bu yeni tedaviyi onayladı. Mavacamten, semptomatik obstrüktif HCM'li bireyler için FDA tarafından lisanslanan ilk ve tek allosterik ve geri dönüşümlü inhibitördür. 2.5 mg, 5 mg, 10 mg ve 15 mg'lık dozajlar FDA tarafından onaylanmıştır.
EXPLORER-HCM çalışması, NYHA sınıf II-III oHCM'yi tedavi etmek için mavacamtenin etkililiğini ve güvenliliğini araştırdı. Denemedeki yetişkin katılımcılar, 30 hafta boyunca ya mavacamten ya da plaseboya rastgele atandı. Çalışmadan sonra, mavacamten alanların %37'si, plasebo alanların %17'sine karşılık, egzersiz yeteneği ve semptomlarını değerlendiren bir son noktada iyileşme gösterdi.
EXPLORER-HCM çalışmasının bulguları
Aşama 3 EXPLORER-HCM denemesinden elde edilen veriler, onayı desteklemek için kullanıldı . Denemede 251 hasta vardı. Araştırmanın bulguları, mavacamten'in önemli bir terapötik etkiye sahip olduğunu ortaya koydu. Semptomlarda, fonksiyonel durumda ve yaşam kalitesinde iyileşmeler klinik olarak anlamlıydı. Mavacamten'in sol ventrikül blokajını azaltma kapasitesi de benzer şekilde geliştirilmiştir. Araştırmacılara göre tüm birincil ve ikincil son noktalar tatmin edildi.
Mavacamten kullanan klinik araştırmaya katılan çok sayıda katılımcı, ilacı alırken egzersiz toleransının arttığını ve nefes darlığının azaldığını bildirdi. Egzersiz yeteneği ve semptomlarının bir ölçüsü, mavacamten alan deneklerin yüzde 37'sinde iyileşme gösterdi. Nispeten, plasebo grubu bireylerin %17'sine sahipti. Denemelere göre, ilaç, plaseboya kıyasla yaşam kalitesini ve miktarını artırdı.
Güvenlik Bilgisi
Mavacamten, Camzyos markası altında satılmaktadır. Camyzos'un etiketinde kalp yetmezliği tehlikesine dair bir kara kutu uyarısı bulunmaktadır. Mavacamten alırken kalp kası daha az kasılır. Bu, kalp yetmezliği ile sonuçlanabilir veya ventriküllerin çalışmasını tamamen durdurabilir. Camzyos, ciddi enfeksiyonlar veya aritmiler de dahil olmak üzere, eşlik eden majör rahatsızlıkları olan hastalarda kalp yetmezliği riskini artırır ve kalp kası kasılmasını azaltır.
Camzyos alan hastalar, potansiyel kalp yetmezliği riski nedeniyle ekokardiyogramlarla takip edilmelidir. Hastalar ayrıca Camzyos'un metabolizmasını etkileyen reçetesiz ve reçeteli ilaçlardan da kaçınmalıdır.
Camzyos'a yalnızca Camzyos Risk Değerlendirme ve Azaltma Stratejisi adı verilen kısıtlı bir program aracılığıyla erişilebilir. Bu, ilaç alımı sırasında veya sonrasında semptomatik veya yaşamı tehdit eden kalp yetmezliği gelişme olasılığından kaynaklanmaktadır. REMS programı, zayıflamış kalp kası kasılmasının yol açtığı kalp yetmezliği tehlikesini azaltarak güvenli kullanıma katkıda bulunur.
Referans:
