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  • Célula madre

Trasplante de células madre para la anemia falciforme: avances

By Shalini Jadhwani| Last Updated at: 13th Apr '24| 16 Min Read

Descripción general: anemia de células falciformes

La anemia falciforme afecta a 20 millones de personas en todo el mundo y su tratamiento ha evolucionado notablemente a lo largo de los años. Recuerda el1970¿s? En aquel entonces, una asombrosa75%de los niños con esta afección no cumplieron cinco años. Si avanzamos hasta el día de hoy, el panorama es mucho más brillante gracias a los avances médicos. Entre ellos, destaca el trasplante de células madre. No es sólo un tratamiento; está mostrando el potencial de revertir la enfermedad.

Ahora, hablemos del trasplante de células madre para la anemia falciforme. Es un punto de inflexión en el campo de la medicina, ya que remodela la forma en que abordamos este trastorno genético. Es donde la ciencia de vanguardia se une a la atención compasiva y ofrece nuevas esperanzas a los pacientes. 

En este artículo, profundizamos en cuán efectivo y transformador es este tratamiento. Así que acompáñenos a explorar este enfoque que cambia vidas, manteniéndolo profesional pero fácil de seguir.

Hemos elaborado una guía útil para ayudarle a evaluar si este tratamiento es la opción correcta para usted. Continúe leyendo para descubrir más.

La anemia de células falciformes, también conocida como anemia de células falciformes, es un grupo de trastornos hereditarios que hacen que los glóbulos rojos cambien de forma, afectando los niveles de hemoglobina y, en ocasiones, obstruyendo el flujo sanguíneo.

SCD Causes

Es un trastorno genético en el que el niño se ve afectado si ambos padres tienen el gen mutado. 

Los síntomas comúnmente observados son:

Symptoms of sickle cell

  • Anemia
  • Episodios de dolor extremo
  • Hinchazón de manos y pies.
  • Infección frecuente
  • pubertad retrasada
  • Problemas de la vista

La anemia de células falciformes se diagnostica con un análisis de sangre y se confirma con pruebas genéticas. Hasta el momento, no existe cura para la anemia de células falciformes.

Sin embargo, existe un tratamiento que ha revertido la afección en algunos pacientes: el tratamiento con células madre, también conocido como hematopoyético.transplante de médula osea

Si bien este es un tratamiento relativamente nuevo, está aprobado por la FDA y ha mostrado algunos resultados interesantes en pacientes con síntomas graves.

Su salud es demasiado importante para ignorarla. agenda tu cita ahora.

¡Sí, lo leiste bien! 

¿El trasplante de células madre funciona para curar la anemia de células falciformes?

La respuesta corta es sí, así es. Mediante el uso de células madre de donantes, esta afección se ha revertido y los pacientes han pasado a vivir una vida sana.

Estamos seguros de que ahora te estarás preguntando cómo funciona. 

Para responder a esta pregunta, primero comprendamos qué es una célula madre. 

Stem cell

Acélula madreEs una célula inmadura que se encuentra en nuestro cuerpo y que puede diferenciarse en cualquier tejido. Estas células madre generalmente se encuentran en la médula ósea.

Las células madre inducen la formación de nuevos glóbulos rojos en pacientes afectados por la anemia falciforme, que eventualmente reemplazan todas las células dañadas. 

Suena intrigante, ¿verdad?

Tipos de trasplantes de células madre utilizados para tratar la anemia de células falciformes

Las células madre están disponibles en varias partes de nuestro cuerpo. Las que son más efectivas en el tratamiento de la anemia falciforme son las células madre hematopoyéticas, que se encuentran en la médula ósea.

UnalogénicoSe prefiere el trasplante de células madre para la anemia falciforme. El donante debe tener el mismo tipo de sangre y tejido que el paciente para calificar para este procedimiento.

En algunos casos también se han utilizado células del propio paciente para este procedimiento, pero los resultados no han sido alentadores.

Hazte cargo de tu salud y de tu vida¡Póngase en contacto con nosotros hoy!

Beneficios y riesgos del trasplante de células madre para la anemia falciforme

Benefits & Risks

Como todo procedimiento médico, éste también tiene sus propios beneficios y riesgos.

BENEFICIOSRIESGOS
  • Puede revertir la condición
  • Trata la causa raíz reemplazando las células dañadas.
  • Las células madre también inducen la formación de nuevas células sanas, lo que conduce a mejores resultados a largo plazo.
  • Procedimiento relativamente no invasivo
  • Enfermedad de injerto contra huésped ya que se utilizan células de donantes
  • Posibilidades de que el tratamiento no funcione

¿No superan los beneficios los riesgos? 

Elegibilidad

¿Cómo se puede comprobar si es un buen candidato para un trasplante de células madre de células falciformes? 

Como primero es necesario considerar varios factores, su médico es la mejor persona para responder esta pregunta. 

Sin embargo, hemos elaborado una lista general de requisitos para que pueda comenzar:

Eligibility criteria for stem cell transplant for sickle cell disease

  • Diagnóstico confirmado con pruebas genéticas.
  • Debería tener algunos síntomas graves.
  • Debe tener órganos que funcionen óptimamente.
  • No debería haberse sometido a un trasplante de células madre en los últimos treinta días.
  • No debe tener antecedentes de trasplantes de órganos ni ningún otro problema médico importante.

El trasplante de células madre para la anemia falciforme se realiza principalmente en niños menores de dieciséis años que tienen complicaciones graves por la enfermedad. 

Para los adultos, no se recomienda ya que las posibilidades de riesgos derivados del tratamiento aumentan con la edad. Pero se están realizando investigaciones sobre nuevos métodos que pronto podrán hacer que los trasplantes de células madre en adultos sean una realidad exitosa. 

Tipos de anemia de células falciformes tratadas con trasplante de células madre

Types of sickle cell disease treated with stem cell transplant

Existen varios tipos de anemia falciforme y casi todos ellos se han tratado con éxito con trasplantes de células madre. 

¿Cómo, preguntas? 

 

Lo hemos expuesto todo en la siguiente tabla.

Tipo de anemia falciformeCómo ayudan las células madre
Enfermedad de la hemoglobina SS
  • Este es el tipo más común de enfermedad de células madre y presenta los síntomas más graves.
  • Las células madre reemplazan los glóbulos rojos dañados, mejorando su capacidad de transporte de oxígeno y reduciendo la anemia.
Enfermedad de la hemoglobina SC
  • Este es el segundo tipo más común de anemia falciforme y tiene síntomas ligeramente menos graves.
  • Las células madre se inyectan directamente en la médula ósea, donde reemplazan a los glóbulos rojos dañados.
  • Las células madre también liberan factores de crecimiento, lo que impulsa la formación de glóbulos rojos sanos.
Hemoglobina SB+ (beta) Talasemia
  • En este tipo de anemia falciforme, el tamaño de los glóbulos rojos se reduce.
  • Si bien los síntomas no son graves, la anemia todavía está presente. 
  • Las células madre pueden reparar los glóbulos rojos para que vuelvan a su tamaño saludable.

Procedimiento de trasplante de células madre para la anemia de células falciformes

Si está planeando un trasplante de células madre, es posible que le interese conocer el procedimiento, ¿no es así? 

Procedure for stem cell transplant for sickle cell disease

Si bien el trasplante de células madre en la anemia falciforme puede parecer desalentador, en realidad es un procedimiento bastante simple.

Paso 1: Acondicionamiento
  • El primer paso consiste en preparar la médula ósea para recibir células madre sanas.
  • Se realiza quimioterapia en dosis altas para eliminar todos los glóbulos rojos defectuosos.
  • Esto puede durar de una semana a diez días.
Paso 2: Extracción de células madre
  • El donante recibe factores de crecimiento uno o dos días antes de este procedimiento para aumentar la cantidad de células madre en su médula ósea.
  • El tejido de la médula ósea se extrae del hueso de la cadera.
  • Este procedimiento se realiza bajo anestesia local, lo que garantiza una experiencia sin dolor, y solo dura una o dos horas.
Paso 3: Preparar las células madre
  • Las células madre se separan de la médula ósea o del tejido adiposo mediante una técnica llamada "Técnica del gradiente de densidad".
  • Esta parte se realiza en un laboratorio de células madre y dura aproximadamente cuatro horas.
  • El producto final es una solución concentrada de células madre.
Paso 4: trasplante de células madre
  • Las células madre se inyectan directamente en la médula ósea.
  • Este paso se realiza aproximadamente una semana después de finalizar la quimioterapia.
  • Solo toma un par de horas y se administra anestesia local para que usted se sienta completamente cómodo.

Como puede ver, todo el procedimiento sólo dura entre ocho y nueve horas. 

Sin embargo, se reparte en dos o tres días para mayor comodidad del paciente. Es posible que también deba permanecer en el hospital durante una semana después del procedimiento.

Qué esperar después del trasplante de células madre para la anemia de células falciformes

¿Le preocupa lo que sucederá una vez finalizado el procedimiento?

Le alegrará saber que podrá retomar sus actividades diarias una semana o diez días después de su procedimiento.

Inmediatamente después del procedimiento, es posible que sienta dolor de cabeza o náuseas. Sin embargo, esto es transitorio y se resuelve solo en unas pocas horas. En ningún estudio clínico se han informado efectos secundarios a largo plazo, lo que hace que este sea un procedimiento completamente seguro.

Da el primer paso hacia la recuperación.Póngase en contacto con nosotrospara su tratamiento.

Safe

Debemos tener en cuenta aquí que es posible que aún sienta los efectos secundarios dequimioterapiaen este punto. También se le pedirá que tome inmunosupresores durante un tiempo, lo que puede tener efectos secundarios como náuseas y vómitos.

Entonces, si bien la terapia con células madre en sí apenas tiene efectos secundarios, las secuelas de la quimioterapia definitivamente pueden hacerte sentir miserable durante algunas semanas. En casos severos, su especialista le recetará algo para el alivio sintomático.

Cuidados posteriores al trasplante y consideraciones sobre el estilo de vida

Hablemos de lo que sucede después de un trasplante de células madre. Este período es crucial para la recuperación y el éxito a largo plazo. Es un viaje que requiere una navegación cuidadosa y estamos aquí para guiarlo a través de él.

  • Atención inmediata post-trasplante-En los primeros días o semanas después del trasplante, la atención se centra en controlar los efectos secundarios y prevenir infecciones. Es probable que permanezca en el hospital durante este tiempo, donde los médicos controlarán de cerca su progreso.
  • Manejo de Medicamentos-Los medicamentos posteriores al trasplante son sus nuevos mejores amigos. Son principalmente para prevenir el rechazo y combatir infecciones. Es vital tomarlos según lo prescrito y ser consciente de sus efectos. No dude en preguntarle a su médico sobre cualquier cosa que le parezca mal.
  • Dieta y Nutrición-Su cuerpo acaba de sufrir un evento importante y necesita el combustible adecuado para recuperarse. Piense en la comida como parte de su tratamiento. Una dieta equilibrada rica en frutas, verduras y proteínas ayuda a fortalecer tu sistema inmunológico. Y recuerde, algunos alimentos pueden estar prohibidos para reducir el riesgo de infección.
  • Actividad Física y Rehabilitación-Mover el cuerpo es importante, pero todo es cuestión de equilibrio. Comience despacio, tal vez con una caminata ligera, y aumente gradualmente su actividad. La fisioterapia también puede desempeñar un papel importante para recuperar las fuerzas.
  • Apoyo Psicológico y Emocional-Es normal sentir un torbellino de emociones después de un procedimiento que cambia la vida. Si te sientes abrumado, habla con alguien. Ya sea un consejero o un grupo de apoyo, no subestimes el poder del apoyo emocional.
  • Monitoreo de salud a largo plazo-Los chequeos periódicos son una parte no negociable de la vida postrasplante. Estas citas no solo sirven para detectar problemas potenciales a tiempo; también se trata de garantizar que todo vaya por buen camino para una recuperación exitosa.
  • Ajustes de estilo de vidaVolver a la vida "normal" lleva tiempo. Ten paciencia contigo mismo. Está bien volver al trabajo y a las actividades sociales. Además, tenga en cuenta aspectos como los viajes y las vacunas: su sistema inmunológico ya no es el que solía ser.
  • Soporte de sistemas-Tener una sólida red de apoyo marca una gran diferencia. Ya sean familiares, amigos o compañeros pacientes, apóyese en ellos. Y para los cuidadores, recuerden que su papel es fundamental en este viaje.

En resumen, la atención postrasplante consiste en dar un paso a la vez y escuchar a su cuerpo y a su equipo médico. Es un camino hacia un nuevo comienzo y estamos aquí para ayudarlo a recorrerlo con confianza.

Resultados

Results

El tratamiento con células madre comienza a mostrar resultados positivos entre tres y cuatro semanas después del trasplante. Las células madre continúan formando nuevos glóbulos rojos hasta un año después del procedimiento inicial.

Durante este tiempo, verá una mejora constante en sus síntomas y resultados de laboratorio.

Puedes esperar:

Improvements after stem cell transplant for sickle cell disease

  • Una reducción de la gravedad de la anemia y el dolor.
  • Mejores niveles de hemoglobina en tus análisis de sangre
  • Forma mejorada de los glóbulos rojos en el frotis de sangre

Desafortunadamente, estos resultados aún no son permanentes. Es posible que deba repetir el trasplante dentro de unos años. Sin embargo, esto sólo se hace si presenta síntomas graves.

Tasas de éxito del trasplante de células madre para la anemia de células falciformes 

¿Tiene curiosidad por saber la tasa de éxito del tratamiento?

Success rate of stem cell transplant for sickle cell disease

Hasta el momento, no existe cura para la anemia de células falciformes. La tasa de éxito de esta afección se mide por una esperanza de vida de cuatro años después del procedimiento.

En los niños, la tasa de éxito de este procedimiento es sorprendente.91%! En los adultos, esta tasa cae ligeramente a85%.

¿Qué pasa si el trasplante de células madre para la anemia falciforme no funciona?

En aproximadamente el 15% de los casos, el trasplante de células madre no funciona y la médula ósea continúa produciendo glóbulos rojos defectuosos.

¿Preocupado y si caes en este 15%? 

En tales situaciones, el ciclo de las células madre puede repetirse. Sin embargo, esto sólo se puede hacer después de un análisis exhaustivo por parte de su hematólogo. Debe estar lo suficientemente en forma para someterse a otra ronda de quimioterapia antes del nuevo trasplante.

Alrededor del 22% de los pacientes también presentan una recaída. En los casos agresivos, la recaída se produce dentro de los seis meses posteriores al trasplante. En algunos casos, la recaída se observa uno o dos años después del procedimiento.

Dado que el trasplante de células madre es actualmente el único tratamiento que puede revertir la anemia falciforme, en este punto es aconsejable repetir un ciclo.

Costo del trasplante de células madre para la anemia de células falciformes

Cost of stem cell transplant for sickle cell disease

¿Cómo afecta un trasplante de células madre a mi cuenta bancaria? 

Esta es una de las preguntas más críticas para cualquier tratamiento médico.

El costo del trasplante de células madre para la anemia falciforme depende de varios factores, incluida la gravedad de su afección, los honorarios de su especialista y el centro que elija para su tratamiento.

En la India, este tratamiento le costará7000 a 30 000 dólares. Este costo incluye su estadía en el hospital y todas las pruebas de diagnóstico. En comparación, el mismo tratamiento cuesta más de50.000 dólares¡en los EE.UU!

La buena noticia es que, dado que este procedimiento está aprobado por la FDA, algunos seguros médicos han comenzado a cubrir parte o el costo total. Sin embargo, el número de compañías de seguros que ofrecen este servicio es actualmente todavía limitado.

Una investigación que explica el alcance y los desafíos presentes y futuros del trasplante de células madre para la anemia de células falciformes

El trasplante de células madre falciformes ha avanzado mucho en los últimos treinta años. La tasa de supervivencia a largo plazo ha aumentado de25%a90%

El tratamiento con células madre es también el único tratamiento que puede revertir esta afección. Sin embargo, todavía existen algunos desafíos.

Los investigadores todavía necesitan trabajar para reducir las tasas de recaída. También existe cierta discrepancia en el método de administración de las células madre y el tipo de células madre utilizadas, lo cual es necesario abordar.

No obstante, el tratamiento con células madre tiene el potencial de curar algún día la enfermedad de células falciformes, y sin duda estaremos observando estos avances con interés.

¿Cree que la terapia con células madre es el tratamiento adecuado para su afección?

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Referencia:

https://www.ncbi.nlm.nih.gov

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